Aprobado un nuevo tratamiento contra la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una alteración genética hereditaria causada por mutaciones en el gen alfa-galactosidasa A (GLA)
Utilidades
-
![BEWELLTY, el nuevo portal de belleza profesional que informa al consumidor final]()
-
![Antioxidantes mitocondriales: ¿moda o evolución real?]()
Antioxidantes mitocondriales: ¿moda o evolución real?
-
![x]()
Dorsia lidera la innovación médica con su V Congreso Nacional de Medicina Estética
Clínicas Dorsia celebra su V Congreso Nacional de Medicina Estética, reafirmando su liderazgo y compromiso con la excelencia y la formación médica continua
-
![x]()
GAIN Galderma se centra en la menopausia
Se ha celebrado GAIN de Galderma donde una selección de profesionales ha podido disfrutar de una temática actual, práctica y rigurosa, en torno el abordaje de los cambios cutáneos asociados a la menopausia.
-
![x]()
AestheFill, el último inductor de colágeno con poli D-L-láctico para abordajes sin cirugía
El Dr. Ángel Martín presenta un nuevo abordaje sin cirugía, para rejuvenecimiento de cuello y papada, con la nueva generación de Bioestimuladores de colágeno y Ácido Hialurónico ultrapuro
-
![x]()
Diatermocontracción, tecnología única y patentada de Imperium Med 400
La tecnología de Diatermocontracción patentada de Imperium Med 400, equipo médico estético de aplicaciones comprobadas, ofrece resultados únicos al servicio de especialistas y pacientes
-
![x]()
PDRN, el tratamiento top en medicina regenerativa: de la inyección a la cosmética
Una innovadora molécula da el salto al cuidado tópico gracias a los avances en biotecnología y la apuesta por la cosmética científica
22/08/2018
La FDA (Administración de Alimentos y Fármacos de los EE UU) ha aprobado la primera medicación oral para el tratamiento en adultos de la enfermedad de Fabry. El medicamento está indicado para los afectados por esta rara alteración genética, que provoca la aparición de un tipo de grasa denominada globotriaosylceramida /GL-3) en los vasos sanguíneos, los riñones, el corazón, los nervios y otros órganos.
Hasta ahora, el tratamiento de la enfermedad de Fabry ha implicado el reemplazo de la enzima faltante que provoca la aparición de ese tipo de grasa. El nuevo fármaco, denominado Galafold, en cambio, aumenta la actividad de la misma.
La enfermedad de Fabry es una alteración genética hereditaria causada por mutaciones en el gen alfa-galactosidasa A (GLA), localizado en el cromosoma X. Es poco frecuente y afecta tanto a hombres como mujeres. Se estima que el tipo más severo afecta aproximadamente a uno de cada 40.000 hombres. El tipo más leve es más frecuente y, en algunas poblaciones, puede afectar a uno de cada 1.500 o 4.000 hombres. Los pacientes desarrollan afecciones progresivas en riñones, hipertrofia cardíaca, arritmias, ataques y muerte prematura.
La eficacia de Galafold ha sido demostrada en un ensayo clínico entre 45 adultos con enfermedad de Fabry. En esta prueba, los pacientes tratados con el fármaco vieron reducida la presencia de GL-3 en sus vasos sanguíneos respecto a los que recibieron un placebo. La seguridad del medicamento ha sido asimismo estudiada en cuatro ensayos clínicos realizados entre 139 pacientes.
- Comparte este artículo
-
-
-
-
Recomendamos
